2024年7月22日に ｢フォン･ヒッペル･リンドウ病関連腫瘍｣ を対象として製造販売承認を申請し､ 2025年6月24日に正式承認､ 同年8月14日に薬価収載 (40mg 1錠 : 2万1,916.80円)､ 8月18日に発売された｡

本コンテンツは特定の治療法を推奨するものではありません｡ 個々の患者の病態や､ 実際の薬剤情報やガイドラインを確認の上､ 利用者の判断と責任でご利用ください｡

薬剤情報

ウェリレグ® (ベルズチファン)

添付文書¹⁾ / 適正使用情報*

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投与スケジュール

フォン･ヒッペル･リンドウ (VHL) 病関連腫瘍

【1コース】連日服用

【催吐性】 軽度~最小度*

【FN発症】未報告**

*NCCN Guidelines Version 2.2025 Antiemesisを引用

**LITESPARK-004試験²⁾では未報告

1日1回120mgを経口投与

Key Data｜臨床試験結果

📊 LITESPARK-004試験

Lancet Oncol. 2025 May;26(5):571-582.

VHL病に関連する腎細胞癌 (RCC) を有する成人61例を対象とした単群第II相試験｡ 主要評価項目はVHL関連RCCの奏効率で､ 副次評価項目としてRCCの奏効期間 (DOR) とPFSに加え､ VHL関連の非RCC腫瘍 (CNS血管芽腫､ 膵神経内分泌腫瘍など) に対する有効性も評価された｡

【有効性】

RCC患者61例 :

- ORR 67% (95%CI 54–79)

• CR 11%､ PR 56% 

- PFS中央値 49.8ヵ月 (95%CI 49.8–未到達)

- DOR中央値 未到達 (95%CI 41.3–未到達)

- 奏効までの期間中央値 11.1ヵ月 (95%CI 6.2–16.5)

CNS血管芽腫50例 :

- ORR 48% (95%CI 34–63)

• CR 8%､ PR 40%

膵神経内分泌腫瘍22例 :

- ORR 91% (95%CI 71–99)

• CR 50%､ PR 41%

【安全性】主な有害事象 : 全Grade (Grade≧3)

- 貧血 89% (11%)

- 疲労 66% (5%)

- 浮動性めまい 25% (0%)

- 悪心 25% (0%)

- 呼吸困難 18% (0%)

- 頭痛 18% (0%)

- 筋肉痛 15% (0%)

- ALT増加 11% (0%)

- 注意力障害 11% (0%)

各プロトコル

適格基準

LITESPARK-004試験²⁾の主な適格基準 :

- 18歳以上

- 生殖細胞系列のVHL遺伝子変異で診断

- 測定可能な充実性腎細胞癌を少なくとも1病変有し､ 直ちに外科的介入を要する3.0cm超のRCC病変がない

- ECOG PS 0–1

- 好中球≧1000/mm³

- 血小板≧10万/mm³

- ヘモグロビン≧10.0g/dL

- 腎機能 : Cre≦2×ULN

- 肝機能 : T-Bil≦1.5×ULN､ AST/ALT≦2.5xULN

用量レベル

ウェリレグ®電子添文¹⁾を基に編集部作成

腎障害患者に対する用量調整

尿中未変化体排泄率は6％と低く､ 腎クリアランスの寄与は小さいため､ 腎障害時の用量調節は不要と考えられる｡

ウェリレグ®錠40mgインタビューフォームを基に編集部が評価

有害事象発現時の減量･休薬･中止基準

ウェリレグ®電子添文¹⁾を基に編集部作成

>> トランスフェリン飽和度 (TSAT) を計算する

レジメンの特徴と注意点

VHL病の診断基準

VHL病診療の手引き (2024年版)³⁾を参照する｡

>> VHL病の診断基準を確認する

HOKUTO計算ツールに遷移します

本レジメンの位置付け

NCCNガイドライン⁴⁾では､ VHL病関連RCCに対する推奨レジメンとして位置付けられている｡

作用機序の特徴

ベルズチファンは､ 低酸素誘導因子2α (HIF-2α) に結合し､ HIF-2とARNTの結合を阻害することで､ HIF-2標的遺伝子の転写を抑制し､ 細胞周期の停止や血管新生の抑制を介して腫瘍増殖を抑制すると考えられている｡

レジメン適用時の注意事項

貧血 : 投与前および投与中は定期的にヘモグロビン値などの血液検査を行い､ 患者の状態を十分に観察｡ EPO減少に伴う貧血が生じる可能性があるため､ 必要に応じて輸血や赤血球造血刺激因子製剤の使用を検討｡

低酸素症 : 投与前および投与中はSpO₂を定期的に測定し､ 患者の状態を十分に観察｡

肝機能障害患者 : 中等度以上の肝機能障害 (Child-Pugh BまたはC) では血中濃度が上昇し､ 副作用の頻度･重症度が増すおそれがあるため､ 減量を考慮しつつ慎重に観察｡

>> AE管理に関する専門医解説を確認する

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RMP【重要な特定されたリスク】

ウェリレグ®錠40mg 医薬品リスク管理計画書 (RMP)

- 貧血

- 低酸素症

出典

1) MSD株式会社. ウェリレグ錠®40mg 電子添文 2025年8月作成 第2版.

2) Lancet Oncol. 2025 May;26(5):571-582.

3) 令和4年度厚生労働科学研究費難治性疾患政策研究事業 ｢フォン･ヒッペル･リンドウ病における実態調査･診療体制構築とQOL向上｣ 研究班. フォン･ヒッペル･リンドウ病診療の手引き (2024年版)

4) NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology (NCCN Guidelines®) : Kidney Cancer. Version 1.2026 (2025年7月24日更新)｡

最終更新 : 2025年12月17日

執筆 : HOKUTO編集部 がん専門･指導薬剤師

監修医師 : HOKUTO編集部監修医師