Srivastavaらは､ 重症血友病A患者5例を対象に､ レンチウイルスベクターを用いたCD34+造血幹細胞の遺伝子治療の安全性と有効性を第I相試験で検討した｡ その結果､ 同治療により第VIII因子の発現が安定し､ 年率換算した出血率がゼロであることが明らかとなった｡ 

第VIII因子活性 (主要評価項目)

• Group 1参加者 (導入エンハンサーなし､ 2例) : 1.7IU/dL (中央値5.2IU/dL)
• Group 2参加者 (導入エンハンサーあり､ 3例) : 19.3IU/dL､ 39.9IU/dL (中央値37.1IU/dL)

年率換算出血率 (主要評価項目)

累積追跡期間81ヵ月 (追跡期間中央値14ヵ月) で､ 年率換算した出血率は全5例でゼロであった｡

📘原著論文

Lentiviral Gene Therapy with CD34+ Hematopoietic Cells for Hemophilia A. N Engl J Med. 2024 Dec 9. Online ahead of print.

👨‍⚕️HOKUTO監修医コメント

5症例を6か月フォローアップしたPhase 1臨床試験の結果で､ NEJM誌に掲載されています｡

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