Oldenburgらは､ 標準半減期第VIII因子製剤からFc融合遺伝子組換え第VIII因子製剤 (rFVIIIFc) へ切り替えた血友病A患者131例を対象に､ rFVIIIFcの実臨床効果を前向き非介入研究A-SUREにて評価した｡ その結果､ 出血頻度､ 投与頻度､ 因子消費量の低下を認めた｡ 年間出血率は-1.9 (95%CI -3.0~-0.8)､ 年間関節出血率は-1.2 (95%CI -2.0~-0.5) 減少した｡ 週の投与頻度は-0.8 (95%CI -1.0~-0.7)､ 週の因子消費量は-5.7 (IU) /kg (95%CI -10.7~-0.6) 減少した｡ これらの傾向はすべての年齢層で一貫していた｡ 

📘原著論文

A-SURE: intra-patient comparison of prophylactic effectiveness of a recombinant factor VIII Fc fusion protein versus standard half-life factor VIII in hemophilia A. Hematology. 2025 Dec;30(1):2513186. Epub 2025 Jul 4. PMID: 40616274

👨‍⚕️HOKUTO監修医コメント

本研究は後ろ向き観察研究であり､ 製剤のスイッチが必要と判断された患者に限定されている点で選択バイアスの可能性がありますが､ 特にエビデンスの乏しい高齢者群に関する臨床的示唆に富むデータを提供しています｡

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