Matinoらは､ インヒビター保有血友病A/B患者に対するマルスタシマブの有効性･安全性を､ 非盲検･単群第Ⅲ相試験 (BASIS) にて検証した｡ その結果､ 治療を要した出血の年間出血率 (ABR) は､ マルスタシマブ投与前の観察期では推定平均19.78であったのに対し､ マルスタシマブによる積極治療期には1.39と､ 有意に低下した (ABR比0.07 [95%CI 0.042-0.118､ 両側p<0.0001])｡ 有害事象は大部分が軽度であり､ 血栓塞栓イベントは認められなかった｡ 試験結果はBlood誌に発表された｡ 

📘原著論文

Efficacy and safety of marstacimab prophylaxis in hemophilia A/B with inhibitors: results from the phase 3 BASIS trial. Blood. 2026 Feb 26;147(9):920-931. PMID: 41351884

👨‍⚕️HOKUTO監修医コメント

サンプルサイズが小さく追跡期間も短いため､ 有効性や安全性の長期評価には限界があります｡

関連コンテンツ

Marstacimab

マルスタシマブ

背景

マルスタシマブはインヒビターを有さない血友病に適応

マルスタシマブは､ 組織因子経路インヒビター (TFPI) 阻害モノクローナル抗体であり､ インヒビターを有さない血友病A/B患者への予防投与として適応を得ている｡

本研究では､ インヒビターを有する患者での有効性･安全性を検証した｡

研究デザイン

主要評価項目は治療を要した出血のABR

本研究は､ 12歳以上75歳未満でインヒビターを有する重症血友病Aまたは中等症~重症血友病B男性患者を対象とした､ 非盲検･単群第Ⅲ相試験 (BASIS) である｡ 患者は､ 6ヵ月間の観察期にてバイパス製剤投与 (必要時投与または定期予防投与) 後､ マルスタシマブ固定用量を週1回皮下投与する12ヵ月間の積極治療期に移行した｡

主要評価項目は､ 治療を要した出血の年間出血率 (ABR) および安全性とした｡

結果

マルスタシマブ投与で年間出血率低下

観察期にインヒビターを有していた60例のうち､ 51例がマルスタシマブ投与を受けた｡

バイパス製剤必要時投与群48例では､ 観察期に比べて積極治療期ではABRが有意に低下し､ 血友病の種類別でも一貫していた｡ 患者からは健康関連QOLの改善が報告された｡

ABR推定平均

• 観察期 : 19.78 (95%CI 16.12-24.27)
• 積極治療期 : 1.39 (95%CI 0.85-2.29)

　ABR比0.07

　(95%CI 0.042-0.118､ 両側p<0.0001) 

血友病種類別ABR比

• 血友病A (40例) : 0.05
• 血友病B (8例) : 0.13

有害事象は高頻度も､ 大半は軽度

有害事象は高頻度も､ 大部分は軽度であり､ 投与中止は1例 (治療関連のグレード3皮疹) であった｡ 抗薬物抗体は19.6%に検出されたが､ 有効性･安全性には影響がなかった｡

結論

インヒビター保有でも出血率低下､ 安全性も良好

著者らは､ ｢マルスタシマブは､ インヒビター保有患者において出血率の低下と許容可能な安全性プロファイルを示し､ 血栓塞栓イベントは認められなかったことから､ インヒビター保有血友病A/B患者への有望な治療選択肢となり得る｣ と報告している｡