25剤を承認 (うち新規有効成分11剤)

医薬品医療機器総合機構 (PMDA) は､ 2024年6月に25種類の医薬品が厚生労働省から承認を受けたと発表した｡

イプタコパン

イプタコパン (商品名ファビハルタ) は経口単剤で使われるファーストインクラスの補体B因子阻害薬であり､ 発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) を効能･効果として承認された｡

今回の承認は補体C5阻害薬による前治療にもかかわらず貧血が残存している成人患者を対象に行われた第Ⅲ相国際共同試験APPLY-PNHの結果に基づく｡ 同試験において､ イプタコパンへの切り替え投与は補体C5阻害薬の継続投与に対する有効性を示したほか､ 同薬を投与された患者の平均FACIT-Fスコアの改善が認められた｡

セルペルカチニブ

RET受容体型チロシンキナーゼ阻害薬セルペルカチニブ (商品名レットヴィモ) は､ RET融合遺伝子陽性の進行･再発の固形腫瘍｣ を効能･効果として追加承認された｡ 現在､ 同薬は既にRET融合遺伝子陽性の切除不能な進行･再発非小細胞肺癌､ 根治切除不能な甲状腺癌/甲状腺髄様癌に適応されており､ 今回の承認でRET融合遺伝子陽性の固形腫瘍に対し､ 臓器横断的な承認が追加された｡