Jimenezらは､ 手術または治癒目的の治療が不適格な局所進行･転移性の褐色細胞腫またはパラガングリオーマ患者72例を対象に､ HIF-2α阻害薬ベルズチファン (120mgを1日1回経口投与) の有効性および安全性を国際第Ⅱ相単群試験LITESPARK-015で評価した｡ その結果､ 追跡期間中央値30.2ヵ月において､ 主要評価項目である客観的奏効率 (ORR) は26% (95%CI 17-38%)､ 副次評価項目である病勢コントロール率 (DCR) は85% (同74-92%)､ 無増悪生存期間 (PFS) 中央値は22.3ヵ月 (同13.8ヵ月-NR)､ 24ヵ月全生存 (OS) 率は76%であった｡ 降圧薬を服用していた60例の32%において､ ベルズチファン投与開始後､ 少なくとも6ヵ月間にわたり降圧薬の1日総投与量が50%以上減少した｡ 治療関連有害事象 (TRAE) として､ Grade3の貧血が22%で認められた｡ 

📘原著論文

Belzutifan for Advanced Pheochromocytoma or Paraganglioma. N Engl J Med. 2025 Nov 20;393(20):2012-2022. PMID: 41124218

👨‍⚕️HOKUTO監修医コメント

単群試験であるため比較的結論には限界があるものの､ 現在､ バイオマーカー解析や併用療法の研究が進行中であり､ 今後の治療発展が期待されます｡

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Lancet. 2024 Mar 16;403(10431):1061-1070.

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