Rossanoらは､ 12歳以上18歳未満の症候性閉塞性肥大型心筋症患者を対象に､ 心筋ミオシン阻害薬マバカムテンの有効性および安全性を第Ⅲ相試験 (SCOUT-HCM) にて検証した｡ その結果､ 左室流出路圧較差は28週時点において､ マバカムテン群で平均48.5mmHg低下し､ プラセボ群との差は48.0mmHg (95%CI -67.7~-28.3､ p<0.001) で有意な低下であった｡ 安全性については､ 有害事象の発現率は両群で同程度で､ 重篤な有害事象も限定的であった｡ 試験結果はNEJM誌に発表された｡ 

📘原著論文

Mavacamten in Adolescents with Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2026 Mar 29. Online ahead of print. PMID: 41910394

👨‍⚕️HOKUTO監修医コメント

本研究は､ 小規模サンプルによる解析制約､ 白人中心の集団､ 12歳未満患者の未評価により､ 一般化と長期的有効性･安全性の評価に限界があります｡

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マバカムテン

背景

小児肥大型心筋症への薬物療法は未開発

小児肥大型心筋症に承認された薬物療法は存在せず､ 左室流出路閉塞を有する患者では外科的介入が必要となる場合がある｡

本研究では､ 成人で使用可能な心筋ミオシン阻害薬マバカムテンについて､ 青年患者での有効性および安全性を検証する｡

研究デザイン

対象は12歳以上18歳未満の青年患者

本研究は､ 第Ⅲ相･二重盲検･プラセボ対照･無作為化比較試験 (SCOUT-HCM) であり､ 対象はNYHA心機能分類Ⅱ度/Ⅲ度の症候性閉塞性肥大型心筋症を有する12歳以上18歳未満の青年患者とした｡ 患者は､ マバカムテン群またはプラセボ群に1:1で割り付けられた｡

主要評価項目は､ バルサルバ法により誘発された左室流出路圧較差の28週までの変化量とした｡

結果

マバカムテンで圧較差48.5mmHg低下

44例が無作為化された (マバカムテン群 : 23例､ プラセボ群 : 21例)｡

28週時点における圧較差の低下は､ マバカムテン群でプラセボ群に比して有意に大きかった｡

圧較差の最小二乗平均変化量

• マバカムテン群 : -48.5mmHg
• プラセボ群 : -0.5mmHg

　群間差-48.0mmHg

　 (95%CI -67.7~-28.3､ p<0.001) 

有害事象の発現率は両群で同程度であった｡ 左室駆出率が50%未満に低下した患者､ 試験期間中の死亡は認められなかった｡

重篤な有害事象

• マバカムテン群 : 失神発作 (1例)､ 植込み型除細動器による不適切作動 (1例)
• プラセボ群 : 胸痛 (1例)､ 希死念慮を伴う抑うつ (1例)

結論

青年患者にて左室流出路閉塞を抑制

著者らは､ ｢閉塞性肥大型心筋症を有する青年患者において､ 治療28週時点の左室流出路閉塞の減少はマバカムテンで有意に大きかった｣ と報告している｡

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