Moriらは､ RSウイルス (RSV) 感染症のリスクが高い気管支肺異形成症などの基礎疾患のある小児の限定されている抗RSウイルス薬パリビズマブの予防投与の対象疾患を拡大するために多施設共同第Ⅱ相臨床試験を実施｡ その結果､ 5つの適応外の希少疾患を有する小児に対するパリビズマブの予防的投与の忍容性は高く､ 重症RSV感染症関連の入院重篤な呼吸器症状の発生を予防する上で有効である可能性が示唆された｡ 本研究は､ Lancet Regional Health Western Pacific誌電子版に掲載された｡ 

📘原著論文

Safety, efficacy and pharmacokinetics of palivizumab in off-label neonates, infants, and young children at risk for serious respiratory syncytial virus infection: a multicenter phase II clinical trial. Lancet Reg Health West Pac. 2023 Jul 26;39:100847. PMID: 37554997

👨‍⚕️監修医師のコメント

先行研究結果でNNT (number needed to treat or prevent)は18.1とのことで今回の症例数23でもなんとかイベント発生する可能性があるのですが､ N数が少ないことはLimitationです｡ ただし､ 希少疾患を対象にしっかりと研究成果としてまとめ上げた著者日本人グループは大きな賛称に値します｡

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パリビズマブ

背景

特定の希少疾患を持つ小児患者は､ 重症のRSV感染のリスクが高い｡ しかし､ 日本では､ 気管支肺異形成症､ 先天性心疾患､ 免疫不全症､ ダウン症候群を除いて､ パリビズマブの予防的使用の適応は認められていない｡

研究デザイン

対象

肺低形成症､ 気道狭窄､ 先天性食道閉鎖症､ 先天性代謝異常症､ 神経筋疾患と診断された生後24カ月未満の小児：23例

介入

RSV流行期に､ 30日間隔でパリビズマブ (15mg/kg) を4回以上筋注

主要評価項目

パリビズマブの初回投与から4回目の投与の30日後までの期間に､ RSV感染関連の入院が必要となった患者の割合

研究結果

RSV関連入院

RSV関連入院は1例も報告されず､ 割合は0％であった｡

血中のパリビズマブ濃度

血中のパリビズマブ濃度は､ 試験期間中は治療効果が得られるレベルに維持されていた｡

安全性評価

報告された有害事象は､ 最新の医薬品インタビューフォームに記載されている内容とほぼ同様であった｡

重篤な有害事象の発生件数は5件であり､ 全員が入院を要したが､ RSVの感染なしに回復した｡

結果の解釈

5つの適応外の希少疾患を有する小児に対するパリビズマブの予防的投与の忍容性は高く､ 重症RSV感染症関連の入院重篤な呼吸器症状の発生を予防する上で有効である可能性が示唆された｡