Sheikhらは､ 心筋症を伴うトランスサイレチン型アミロイドーシス (ATTR-CM) に対するRNAi治療薬ブトリシランが身体機能､ 健康状態およびQOLに及ぼす効果を検討するため､ HELIOS-B試験のアドホック解析を実施した｡ その結果､ 投与30ヵ月時点で､ ブトリシラン 25mgにより､ プラセボに比してカンザスシティ心筋症質問票･総合 (KCCQ-OS) スコアが有意に改善した [>5点: 63.5% vs 46.6% (p<0.001)､ >10点: 74.6% vs 60.7% (p<0.01)]｡ また､ 6分間歩行テストの結果についても改善が示された (p<0.001)｡ 

📘原著論文

Impact of Vutrisiran on Functional Capacity and Quality of Life in Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy. J Am Coll Cardiol. 2025 Mar 17:S0735-1097(25)05796-1. Online ahead of print. PMID: 40099774

👨‍⚕️HOKUTO監修医コメント

現実世界の患者集団と比較して､ 遺伝性ATTR-CMおよび女性患者の割合が少なかった点をlimitationとして挙げています｡

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