Laffinらは､ CRISPR-Cas9遺伝子編集技術を用いANGPTL3遺伝子に機能喪失変異を誘導するCTX310について､ 安全性･有効性漸増用量第Ⅰ相試験にて検証した｡ その結果､ 15例の脂質異常症患者において､ 用量制限毒性は発生しなかった｡ ANGPTL3レベル平均変化率は､ 0.1 mg/kgで9.6％ (範囲 : -21.8~71.2)､ 0.3 mg/kgで9.4％ (範囲 : -25.0~63.9)､ 0.6 mg/kgで-32.7％ (範囲 : -51.4~-19.4)､ 0.7 mg/kgで-79.7％ (範囲 : -86.8~-72.5)､ 0.8 mg/kgで-73.2％ (範囲 : -89.0~-66.9) であった｡ 

📘原著論文

Phase 1 Trial of CRISPR-Cas9 Gene Editing Targeting ANGPTL3. N Engl J Med. 2025 Nov 8. Online ahead of print. PMID: 41211945

👨‍⚕️HOKUTO監修医コメント

参加者数が小規模かつ非盲検の試験であり､ さらに参加者が多様な脂質異常症を抱え､ ベースラインの脂質値には大きなばらつきがありました｡ そのため､ 特定の患者集団における有効性を正確に評価することは難しいと言えます｡

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