Mahlanguらは､ 第Ⅷ因子の予防投与を受けている重症血友病Aの患者を対象に､ valoctocogene roxaparvovecの有効性を非盲検単群多施設共同第Ⅲ相試験で検討｡ その結果､ 遺伝子導入後少なくとも2年間､ 第Ⅷ因子活性と出血減少が持続し､ 治療に関連する新たな重篤な有害事象が発生していないことが確認された｡ 本研究は､ NEJM誌において発表された｡

📘原著論文

Two-Year Outcomes of Valoctocogene Roxaparvovec Therapy for Hemophilia A. N Engl J Med. 2023 Feb 23;388(8):694-705.PMID: 36812433

👨‍⚕️HOKUTO監修医コメント

対象患者は15年間までフォローされるということなので､ 長期アウトカムに関して様々な知見が得られそうです｡