筑波大学附属病院 腎泌尿器外科の西山博之氏らは､ 切除不能尿路上皮癌の日本人患者を対象に､ 抗PD-1抗体ペムブロリズマブの安全性と有効性を国内市販後調査から検討した｡ その結果､ 切除不能な尿路上皮癌の日本人患者におけるペムブロリズマブの安全性と有効性が実臨床において確認された｡ 本研究はBMC Cancer誌において発表された｡

📘原著論文

Safety and effectiveness of pembrolizumab monotherapy in Japanese patients with unresectable urothelial carcinoma: a nation-wide post-marketing surveillance. BMC Cancer. 2023 Jun 20;23(1):565. PMID: 37340317

👨‍⚕️監修医師のコメント

overall survivalを評価していない､ 事前に有効性評価時期を設定していない､ 有効性の評価を中央で評価していない､ 長期アウトカムを評価していないなどのlimitationがありますのでタイトルにeffectivenessを使用するのはアカデミアでは少し強すぎる印象があります｡ このような場合にはよくEffectを使われることが多いです｡

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研究デザイン

方法

国内市販後調査は､ ペムブロリズマブ投与開始 (200mgを3週間ごとに投与) から1年間の観察期間にわたって実施された｡ データは症例報告書 (3カ月および1年) から収集された｡

有効性評価

腫瘍反応､ 客観的奏効率 (ORR)､ 病勢コントロール率 (DCR)

安全性評価

治療に関連した有害事象および特に注目すべき有害事象 (AEOSI)

研究結果

有効性評価

ORR・DCR

ペムブロリズマブのORRは26.1％､ DCRは50.7％であった｡

Bellmuntリスクスコア*との関係

Bellmuntリスクスコア0の患者のORRは46.4％であり､ スコアが増加するにつれて減少した｡

*ECOG PS≧1､ Hb<10g/dL､ 最終投与から3ヵ月未満､ 肝転移

安全性評価

12ヵ月時のTRAE発現率は53.8％､ AEOSI発現率は25.0％であった｡

最も頻度の高いAEOSI

• 内分泌疾患 (10.4％)
• 間質性肺疾患 (ILD) (7.2％)
• 肝機能障害 (4.9％)

ILD発症リスク

多変量解析の結果､ ILD発症リスクは､ ベースライン時にILDの併存疾患がある患者では約7倍 (OR 6.60)､ 65歳以上 (OR 2.24) および喫煙歴のある患者 (OR 1.79) では約2倍高いことが示された｡

結論

本製造販売後調査により､ 切除不能な尿路上皮がんの日本人患者におけるペムブロリズマブの安全性と有効性が実臨床において確認された｡