Baccarellaらは､ 米国における単一遺伝子異常がある炎症性腸疾患 (IBD) 患児*25例を対象に、同種造血幹細胞移植 (HSCT) の有効性と安全性を単施設後ろ向き研究で評価した｡ その結果､ 最新の追跡調査では、薬物療法を必要としない寛解維持率は92%であった｡ また､ 追跡期間中央値3年時点の生存率は100%であり､ ストーマ造設歴のある患者の60%で再吻合が施行された｡ 成長指標､ 入院日数､ 重症感染症はHSCTにより有意に改善した｡

＊移植前に76%に免疫抑制療法の治療歴､ 20%にIBD関連の手術歴があった

📘原著論文

Outcomes of Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplant in Monogenic Inflammatory Bowel Disease. Clin Gastroenterol Hepatol. 2025 May 14:S1542-3565(25)00404-5. Online ahead of print. PMID: 40378986

👨‍⚕️HOKUTO監修医コメント

対象患者は25例ですが､ 単一遺伝子異常に起因するIBDに対するHSCT造血幹細胞移植の転帰を評価した報告としては､ 現時点で最大級のコホートとなります｡

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