25剤を承認 (うち新規有効成分11剤)

医薬品医療機器総合機構 (PMDA) は､ 2024年6月に25種類の医薬品が厚生労働省から承認を受けたと発表した｡

ピルトブルチニブ

ピルトブルチニブ (商品名ジャイパーカ) は､ マントル細胞リンパ腫 (MCL)､ 慢性リンパ性白血病 (CLL) を含む多くの B 細胞系リンパ腫および白血病に認められる標的分子ブルトン型チロシンキナーゼ (BTK) に非共有結合するBTK阻害薬である｡

今回の承認は第I/II相国際共同試験BRUIN-18001試験の有効性および安全性の結果に基づき､ 他のBTK阻害薬に抵抗性または不耐容の再発/難治性MCLを効能･効果として承認された｡

ベキサロテン

ベキサロテン (商品名タルグレチン) は､ レチノイドX受容体に結合してアポトーシス誘導及び細胞周期停止作用により､ 腫瘍の増殖を抑制する合成レチノイドで､ 日本では2016年に皮膚T細胞性リンパ腫 (CTCL) の適応で承認されている｡

今回は皮膚病変を有する成人T細胞白血病リンパ腫 (ATL) を対象として国内で行われた第II相試験B-1801/B-1901の結果に基づき､ 皮膚病変を有するATLを効能･効果として追加承認された｡

モメロチニブ

モメロチニブ (商品名オムジャラ) は､ JAK1/JAK2の阻害に加えてアクチビンA受容体1型 (ACVR1) を阻害する経口薬であり､ 同薬における骨髄線維症治療薬を効能･効果としての承認は､ 米食品医薬品局 (FDA)､ 欧州委員会､ 英国医薬品医療製品規制庁に続き今回が4件目となる｡

今回の承認は､ 第III相海外二重盲検無作為化比較試験MOMENTUMおよび第III相国際共同二重盲検無作為化比較試験SIMPLIFY-1の結果に基づく｡

バレメトスタット

バレメトスタット (商品名エザルミア) は世界初となるEZH1/2阻害薬で､ 2019年4月に再発または難治性の末梢性T細胞リンパ腫 (PTCL) の治療を対象として ｢先駆け審査指定制度｣ の対象品目に指定され､ 2024年1月に一部変更承認が行われていた｡

今回の承認は､ 再発または難治性のPTCL患者を対象とした第Ⅱ相オープンラベル単群試験VALENTINE-PTCL01の結果に基づく｡ 日本で承認された同薬の適応症は､ 再発または難治性ATLに続き2つ目となる｡

コンシズマブ

コンシズマブ (商品名アレモ) は､ 血友病領域では本邦初となる抗TFPI抗体で､ 血液凝固第Ⅷ因子または第Ⅸ因子に対するインヒビターを保有しない先天性血友病患者における出血傾向の抑制を効能･効能として追加承認された｡

既に承認されている ｢血液凝固第Ⅷ因子又は第Ⅸ因子に対するインヒビターを保有する先天性血友病患者における出血傾向の抑制｣ に加え､ 今回の追加承認により､ 同薬の効能または効果は ｢先天性血友病患者における出血傾向の抑制｣ に変更された｡

マリバビル

マリバビル (商品名リブテンシティ) は､ 経口投与可能なpUL97キナーゼおよびその天然基質を標的とした､ 最初で唯一の移植後サイトメガロウイルス (CMV) 感染症に対する化学療法剤｡

今回の承認は､ 主に造血幹細胞移植または固形臓器移植後で既存の抗CMV治療に難治性であったCMV感染･感染症を対象とした海外第Ⅲ相多施設共同非盲検無作為化比較試験SOLSTICE､ および同適格基準を有する日本人を対象とした国内第Ⅲ相試験の結果に基づく｡