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海外ジャーナルクラブ
5ヶ月前
【Haemophilia】血友病B小児 : SHL→EHL切替で年間出血率が半減
Lonardiらは､ 血友病B小児患者37例について､ 標準型FIX製剤 (SHL) から半減期延長型FIX製剤 (EHL) への切替､ およびEHLのみでの治療効果を､ 医療記録の後ろ向き解析にて検証した｡ その結果､ 年間平均出血率は標準型で6.01 ± 7.01､ 延長型で2.85 ± 3.42と改善を認めた｡ 因子消費量､ 投与量､ 投与頻度は切替後に減少した上に､ 健康関連QOLは自己報告および保護者報告の両方で改善が認められた｡ また､ 重篤な有害事象は発生しなかった｡
📘原著論文
👨⚕️HOKUTO監修医コメント
サンプルサイズが小さいもののドイツ血友病登録に登録されている小児患者の14%が参加しており､ これは代表的なコホートであると見なすことができるとのことです｡
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2025年3月1日 Lancet誌掲載
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こちらの記事の監修医師
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HOKUTO編集部
編集･作図：編集部､ 監修：所属専門医師。各領域の第一線の専門医が複数在籍。最新トピックに関する独自記事を配信中。
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