Kuykendallらは､ 標準治療を受けている瀉血依存の真性多血症患者を対象に､ ヘプシジン模倣ペプチドrusfertideの有効性および安全性を第Ⅲ相二重盲検無作為化比較試験VERIFY で検討した｡ その結果､ 主要評価項目の臨床的奏効の達成率は､プラセボ群に比べ､ rusfertide群で有意に高かった｡ 試験結果はJ Clin Oncol誌に発表された｡

📘原著論文

VERIFY: A Phase III Trial of Rusfertide Versus Placebo in Phlebotomy-Dependent Patients With Polycythemia Vera Receiving Standard-of-Care Therapy. J Clin Oncol. 2026 Oct 13; JCO2600992. Online ahead of print. PMID: 42868322

👨‍⚕️HOKUTO監修医コメント

本試験の限界は､ プラセボ対照期間が32週間と短く､ 真性多血症 (PV) 患者におけるrusfertideの長期的な安全性･有効性､ 特に血栓性イベント､ 二次性悪性腫瘍､ 疾患進行を十分に評価できない点です｡

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医療の最前線から : N Engl J Med. 2026;395(8):788-802

背景

ヘプシジン模倣薬rusfertideの有効性･安全性を検討

真性多血症 (PV) は､ 赤血球増加を特徴とする骨髄増殖性腫瘍である｡ rusfertideは皮下注射のヘプシジン模倣ペプチドであり､ 赤血球増加を抑制する｡

本試験は､ 瀉血を頻回に要し､ ヘマトクリット (Ht) 値の管理が不良なPV患者を対象にrusfertideの有効性および安全性を検討した｡

研究デザイン

対象は瀉血依存のPV患者293例

VERIFY試験のPart 1a (32週間) では､ 頻回の瀉血を要する患者293例を対象に､ 細胞減少療法の併用の有無を問わず､ 以下の2群に1:1で二重盲検下に無作為化された｡

• rusfertide群 (147例)
• プラセボ群 (146例)

主要評価項目は臨床的奏効 (20~32週に瀉血の適格基準を満たさない状態) とした｡ 主な副次評価項目は､ ベースラインから32週までの瀉血回数､ Ht値45%未満を維持した患者の割合､ 患者報告アウトカム (PROMIS Fatigue SF-8a* TスコアおよびMFSAF TSS7**) の平均変化量とした｡

*Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Fatigue Short Form 8a

**Myelofibrosis Symptom Assessment Form Total Symptom Score-7 items

結果

臨床的奏効率はrusfertide群で有意に高い

臨床的奏効率は､ プラセボ群に比べて､ rusfertide群で有意に高かった｡

臨床的奏効の達成率

• rusfertide群 : 77% (113例)
• プラセボ群 : 33% (48例)

p<0.0001

瀉血回数･Ht値45%未満の維持も良好

rusfertide群では､ プラセボ群に比べて瀉血回数が少なく､ Ht値45%未満を維持できた患者の割合も高かった｡

瀉血の平均回数

• rusfertide群 : 0.5±1.2回
• プラセボ群 : 1.8±1.5回

 p<0.0001

Ht値45%未満の維持

• rusfertide群 : 63% (92例)
• プラセボ群 : 14% (21例)

 p<0.0001

PROMIS Fatigue SF-8a TスコアおよびMFSAF TSS7は､ いずれもプラセボ群に比べrusfertide群で有意に改善した (それぞれp=0.0252､ p=0.0240)｡

主な有害事象は注射部位反応など

主な有害事象は､ 注射部位反応､ 貧血､ 疲労であった｡ 死亡例は報告されなかった｡

結論

rusfertideでHt管理と症状が改善

著者らは､｢rusfertideは､ 標準治療を受けている瀉血依存のPV患者において､ Ht値の管理を有意に改善し､ 瀉血の必要性を減らし､ 患者報告による症状も改善した｣ と報告している｡