Fontanaらは､ 心筋症があるトランスサイレチン型心アミロイドーシス (ATTR-CM) 患者を対象に､ CRISPR-Cas9を用いた遺伝子編集療法nexiguran ziclumeran (nex-z) の安全性と効果を第I相非盲検試験で検討した｡ その結果､ 患者計36例 (NYHAクラスIII 50％､ 変異型ATTR-CM 31％) がnex-zの治療を受け､ 12ヵ月間以上の追跡を完了した｡ 血清TTR値のベースラインからの平均変化率は､ 28日時点で-89％ (95％CI -92~-87)､ 12ヵ月時点で-90％ (95％CI -93~-87) であった｡ 5例に一過性の輸注関連反応､ 2例に治療関連の一過性の肝酵素上昇がみられた｡ 14例に重篤な有害事象が報告されたが､ そのほとんどはATTR-CMの症状と考えられた｡ 

📘原著論文

CRISPR-Cas9 Gene Editing with Nexiguran Ziclumeran for ATTR Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2024 Nov 16. Online ahead of print. PMID: 39555828

👨‍⚕️HOKUTO監修医コメント

新規治療なので長期の観察が必要で､ 特に遺伝子療法の場合､ その期間は15年とガイダンスで決められています｡

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