Mikkelsenらは､ 意義不明のクローン性血球減少症 (CCUS) または低リスク骨髄系腫瘍の成人患者を対象に､ 経口ビタミンCの有効性および安全性について､ 第Ⅱ相プラセボ対照二重盲検無作為化比較試験EVITAで検討｡ その結果､ クローン増殖速度に有意な群間差は認められなかった｡ 一方､ 重篤な有害事象はビタミンC群で少なく､ 探索的解析では全生存期間 (OS) が有意に延長した｡ 試験結果はCancer誌に発表された｡

📘原著論文

Oral vitamin C supplementation in patients with clonal cytopenia of undetermined significance or lower risk myeloid malignancies: Results from EVITA, a phase 2 randomized, placebo-controlled trial. Cancer. 2026 Oct 1;132(19):e70549. PMID: 42764731

👨‍⚕️HOKUTO監修医コメント

治療期間は12か月のみで､ その後のビタミンC使用が把握されておらず､ 実質的なクロスオーバーが長期転帰に影響した可能性があります｡

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背景

CCUS･低リスク骨髄系腫瘍に対するビタミンCの有用性を検証

ビタミンCは､ DNA脱メチル化を介したエピジェネティック制御に関わるTET酵素の補因子である｡ TET2変異は白血病で高頻度にみられるドライバー遺伝子変異であり､ 前臨床研究ではビタミンCが白血病の進行を遅らせる可能性が示唆されている｡

本試験は､ CCUSまたは低リスク骨髄系腫瘍の患者を対象に､ 経口ビタミンCの生物学的活性･安全性･臨床的影響を評価した｡

研究デザイン

対象はCCUS･低リスク骨髄系腫瘍の成人

本試験は､ デンマークと米国で実施され､ 対象は､ 抗癌治療を受けていないCCUSまたは低リスク骨髄系腫瘍の成人患者だった｡ 109例を､ 以下の2群に1:1で無作為化に割り付け､ 12ヵ月間の投与後に長期追跡を受けた｡

• ビタミンC群 : 55例

経口ビタミンC 1000mg/日を12ヵ月間投与

• プラセボ群 : 54例

主要評価項目は､ ベースラインから治療終了時までのクローン増殖速度の中央値とした｡

結果

クローン増殖速度に有意差なし

クローン増殖速度の中央値は､ 群間で有意差が認められなかった (群間差-0.016 [95%CI -0.096-0.064]､ p=0.70)｡

サイトカイン推移に群間差､ SAEはビタミンC群で少ない

炎症性サイトカインの経時的推移に群間差がみられた｡ 重篤な有害事象 (SAE) は18/55例 (33%) vs 30/53例 (57%) で､ ビタミンC群で少なかった｡

探索的解析でビタミンC群のOS延長

探索的解析では､ 全生存期間 (OS) はビタミンC群で有意に長かった (HR 0.35 [95%CI 0.17-0.71]､ p=0.0025)｡

結論

第Ⅲ相試験での検証が必要

著者らは､ ｢経口ビタミンCは､ 早期骨髄系腫瘍およびその前駆病態の患者において､ 安全かつ生物学的活性を有する介入となる可能性があり､ 第Ⅲ相試験による検証が求められる｣と報告している｡