Liuらは､ 第X因子 (FX) 活性化薬でインヒビター保有血友病A/Bに対する止血薬として開発中のbemiltenase alfaについて､ 非盲検試験 (第Ⅰb/Ⅱa相､ 第Ⅱb相) で安全性･有効性､ 薬物動態･薬力学的特性を評価した｡ その結果､ Ⅰb/Ⅱa試験には計26例､ Ⅱb試験には25例が登録され､ 有効止血率はⅡa試験で94.1％､ Ⅱb試験で81.9％であった｡ 重篤な有害事象はなく抗薬物抗体の影響も認められなかった｡ 反復投与で血中濃度上昇がみられ､ 活性化部分トロンボプラスチン時間 (APTT) 短縮､ トロンビン生成増加を示した｡ これらの結果によりFX活性化の新たな止血戦略としての可能性が示された｡ 

📘原著論文

A specific FX activator for bleeding treatment in hemophilia with inhibitors: multicenter, open-label, phase I/II trials. Blood Adv. 2026 Feb 4:bloodadvances.2025019486. Online ahead of print. PMID: 41637644

👨‍⚕️HOKUTO監修医コメント

患者数が比較的少なく追跡期間も短いため､ 結果の一般化可能性には制限があります｡

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