Risitanoらは､ 未治療の重症再生不良性貧血 (SAA) を対象に､ 標準免疫抑制療法 (IST) へのトロンボポエチン受容体作動薬エルトロンボパグ追加の有用性を無作為化比較試験 (RACE) で検討した｡ その結果､ 2年時の完全奏効 (CR) 率は追加群で62.4%であり､ 標準群の35.3%を有意に上回り､ 無病生存および無イベント生存も追加群で有意に良好だった｡ 結果はAm J Hematol誌に発表された｡

📘原著論文

Eltrombopag Added to Standard Immunosuppressive Treatment as Front-Line Therapy for Severe Aplastic Anemia: Long-Term Outcomes of the Phase-3 Randomized Superiority EBMT-SAAWP RACE Study. Am J Hematol. 2026 Jul 19. Online ahead of print. PMID: 42472670

👨‍⚕️HOKUTO監修医コメント

本研究では､ 骨髄性悪性腫瘍への進展は10年で10~15%に達する晩期イベントである一方､ クローン進展は全体で3例のみであり､ 長期的評価には限界がありました｡

🔢関連コンテンツ

再生不良性貧血の重症度基準

再生不良性貧血診療の参照ガイド 令和1年改訂版より

hATG＋CsA＋EPAG

非腫瘍性疾患 > 再生不良性貧血

背景

標準IST＋エルトロンボパグの意義を検証

RACE試験は､ 重症再生不良性貧血 (SAA) に対する､ 標準免疫抑制療法 (IST) へのトロンボポエチン受容体作動薬エルトロンボパグ上乗せの意義を検討した｡ 本稿では､ その最終2年解析結果を報告する｡

研究デザイン

未治療SAAをエルトロンボパグ追加群と標準IST群に無作為化

本試験は前向き第Ⅲ相無作為化比較試験で､ 未治療SAA患者197例を以下2群に無作為化した｡ 追跡期間中央値は23.2ヵ月であった｡

• 標準IST群 (101例)

ウマATG(hATG)40mg/kgを4日間＋シクロスポリン5mg/kg/日投与

• 標準IST＋エルトロンボパグ群 (96例)

エルトロンボパグ150mg/日をDay14から6ヵ月まで (完全奏効例は3ヵ月まで) 追加

結果

CR率は追加群62.4%で有意に上回る

完全奏効 (CR) 累積発現率は､ エルトロンボパグ追加群が有意に上回った｡

2年時CR累積発現率

• 追加群 : 62.4%
• 標準群 : 35.3%

　p<0.001

DFS･EFSも追加群が有意に上回る

全生存率 (OS) においては両群間で有意差は認められなかったものの､ 無病生存率 (DFS) および無イベント生存率 (EFS) は追加群で有意に上回った｡

2年無病生存率 (DFS)

• 追加群 : 56%
• 標準群 : 37%

　調整HR 0.49､ p<0.001

2年無イベント生存率 (EFS)

• 追加群 : 48%
• 標準群 : 32%

　調整HR 0.54､ p<0.001

2年全生存率 (OS)

• 追加群 : 91%
• 標準群 : 86%

　p=0.081

再発･クローン性進化の増加は認めず

再発の累積発現率は両群で同程度であった｡ 臨床的な発作性夜間ヘモグロビン尿への進展は追加群で低く (1% vs 8%､ p=0.041)､ 核型異常も標準群で1例､ 追加群で2例に留まり､ クローン性進化のリスクは軽微であった｡

結論

血液学的奏効の上乗せは二次性骨髄性腫瘍を増やさず良好な長期転帰と関連

著者らは､ ｢初回治療としてISTにエルトロンボパグを追加して得られる血液学的奏効の上乗せは､ 二次性骨髄性腫瘍のリスク増加を伴わず､ 2年時のDFS･EFSの良好さと関連する｣と報告している｡