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海外ジャーナルクラブ
1年前
【JAMA】sigma-1受容体作動薬pridopidine､ ALSの進行抑制せず
HEALEY ALS Platform試験のWriting Committeeは､ 米国の筋萎縮性側索硬化症 (ALS) 患者を対象に､ sigma-1受容体作動薬pridopidineの病勢進行に対する効果を第Ⅱ/Ⅲ相多施設共同無作為化二重盲検プラットフォーム試験 (HEALEY ALS Platform試験) で検討した｡ その結果､ ALSFRS-R*で測定したベースラインから24週時点までの病勢進行比 (DRR) で､ pridopidine群のプラセボ群との有意差が示されず (DRR 0.99 [95%CI 0.80-1.21]､ DRR<1の事後確率 0.55)､ 進行抑制効果が認められなかった｡
＊筋萎縮性側索硬化症の機能評価スケール改訂版
📘原著論文
👨⚕️HOKUTO監修医コメント
The HEALEY ALS Platform Trialから続々と結果が出てきていますが、CNM-Au8に続きnegative studyとなりました。
関連コンテンツ
🔢 ALSFRS-R
筋萎縮性側索硬化症の機能評価スケール改訂版
海外ジャーナル
JAMA. Published online February 17, 2025.
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こちらの記事の監修医師
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HOKUTO編集部
編集･作図：編集部､ 監修：所属専門医師。各領域の第一線の専門医が複数在籍。最新トピックに関する独自記事を配信中。
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