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海外ジャーナルクラブ
23日前
【Ann Rheum Dis】ベーチェット病､ 新PDE4阻害薬で口腔潰瘍を改善
Liuらは､ 中国において､ ベーチェット病に伴い活動性の口腔潰瘍を有する患者を対象に､ 選択的PDE4阻害薬mufemilastの有効性および安全性を第Ⅱ相無作為化比較試験で評価した｡ その結果､ mufemilastはプラセボと比べて口腔潰瘍数､ 疼痛スコアおよび潰瘍寛解までの時間を有意に改善し､ 許容可能な安全性プロファイルを示した｡ 本研究はAnn Rheum Dis誌において発表された｡
📘原著論文
👨⚕️HOKUTO監修医コメント
本試験の限界として､ サンプルサイズが小さい点および治療期間が短い点が挙げられます｡ 最初の12週間に試験の早期終了により18例が離脱しており､ これは全離脱患者31例の約60%を占めています｡
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背景
従来の第一治療選択薬アプレミラストでは消化器系AEが課題
ベーチェット病の粘膜皮膚病変に対する第一選択治療薬としてPDE4阻害薬アプレミラストが挙げられるが､ 消化器系の有害事象 (AE) により使用が制限され､ 有効性も限定的となる傾向がみられる｡
そこで本研究では､ 新たな選択的PDE4阻害薬mufemilastの有効性および安全性を第Ⅱ相無作為化比較試験で評価した｡
研究デザイン
新たなPDE4阻害薬mufemilastを2つの用量群で評価
2013年版ベーチェット病国際診断基準に基づき､ 中国の複数施設でベーチェット病と診断され､ 活動性の口腔潰瘍を有する患者90例が以下の3群に割り付けられ､ 1日2回､ 12週間経口投与された｡
- mufemilast 45mg群 : 29例
- mufemilast 60mg群 : 31例
- プラセボ群 : 30例
主要評価項目は､ ベースラインから12週時までの口腔潰瘍数の曲線下面積 (AUC) であった｡ 安全性は､ 試験薬を少なくとも1回投与された全患者において評価された｡
結果
mufemilastにより口腔潰瘍数のAUCが有意に減少
口腔潰瘍数のAUC₀₋₁₂におけるmufemilast 45mg群･60mg群とプラセボ群の最小二乗平均差は､ それぞれ-104.8 (95%CI -156.3~-53.2､ p<0.001)､ -142.5 (95%CI -192.4~-92.7､ p<0.001) であり､ mufemilast投与群で有意な減少が認められた｡
VAS疼痛スコア･潰瘍寛解までの時間も有意に改善
VAS疼痛スコアおよび潰瘍寛解までの時間は､ mufemilast投与群で有意に改善した (p<0.001)｡
許容可能な安全性プロファイル
mufemilastの副作用は一過性で自然に消失し､ 投与中止率は低かった (45mg群 7% vs 60mg群 7% vs プラセボ群 3%)｡ また同薬に関連する重篤なAEは報告されなかった｡
結論
mufemilastはベーチェット病に伴う口腔潰瘍の有望な治療選択肢
著者らは ｢ベーチェット病に伴う口腔潰瘍を有する患者において､ mufemilastはプラセボと比べて口腔潰瘍数､ 疼痛スコアおよび潰瘍寛解までの時間を有意に改善し､ 許容可能な安全性プロファイルを示した｣ と報告している｡
編集･作図：編集部､ 監修：所属専門医師。各領域の第一線の専門医が複数在籍。最新トピックに関する独自記事を配信中。
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