海外ジャーナルクラブ
13日前
【NEJM】発症前/初期症候性の異染性白質ジストロフィーに遺伝子治療arsa-celが有望
Fumagalliらは､ 2件の非盲検試験および拡大アクセスプログラムで参加した異染性白質ジストロフィー (MLD) 患者を対象に､ 造血幹細胞を用いた遺伝子治療atidarsagene autotemcel (arsa-cel) の有効性を検討した｡ 自然歴コホートと比較した結果､ arsa-celにより発症前の後期乳児型患者 (p<0.001)､ 発症前の早期若年型患者 (p=0.04) および初期の症状がみられる早期若年型患者 (p<0.001) の重度運動障害または死亡のリスクが有意に低下した｡
📘原著論文
👨⚕️HOKUTO監修医コメント
異染性白質ジストロフィーは ｢ultrarare｣ と書かれていますが､ 企業のサポートのもと治療薬が開発され､ 研究が行われていくことはそのほかの希少疾患に対しても良い影響を与えまます｡
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こちらの記事の監修医師
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HOKUTO編集部
編集･作図：編集部､ 監修：所属専門医師。各領域の第一線の専門医が複数在籍。最新トピックに関する独自記事を配信中。
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