Pfrepperらは､ ドイツ･オーストリア･スイス血栓止血学研究学会 (GTH) の常設委員会メンバーにより､ 非重症血友病患者における重度出血表現型 (severe bleeding phenotype : SBPT) の定義および予防療法開始に関して､ デルファイ法によるコンセンサス形成を行った｡ その結果､ SBPTの主要基準として5項目が合意され､ さらに残存凝固因子活性や既往出血､ 併存疾患などを考慮した長期予防療法開始に関する5つの推奨が示された｡ 本コンセンサスはHaemophilia誌に発表された｡ 

📘原著論文

Delphi Consensus Recommendations for the Definition of a Severe Bleeding Phenotype and Initiation of Prophylaxis in Patients With Non-Severe Haemophilia. Haemophilia. 2026 Mar 25. Online ahead of print. PMID: 41879621

👨‍⚕️HOKUTO監修医コメント

デルファイ法そのもののlimitationですが､ 合意基準は専門家の意見に基づくものであり､ 前向き研究による検証は行われていません｡

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血友病 総説

Lancet. 2025 Mar 1;405(10480):736-750.

背景

重度出血表現型定義､ 予防療法開始基準に統一見解なし

現行ガイドラインでは､ 重度出血表現型 (severe bleeding phenotype : SBPT) を有する非重症血友病患者に予防療法を推奨しているが､ SBPTの定義や予防療法開始の基準については統一見解が得られていない｡

研究デザイン

41項目のステートメントを評価

ドイツ･オーストリア･スイス血栓止血学研究学会 (GTH) の常設委員会Hemophiliaメンバーを対象に､ デルファイ法によるコンセンサス形成を実施した｡

41項目のステートメントを26人の血友病専門家が1~9点で評価し､ 7点以上を同意､ 75％以上をコンセンサス､ 95％以上を強いコンセンサスと定義した｡

結果

SBPT主要基準5つ､ 長期予防療法に関する5つの推奨に合意形成

SBPTに関する5つの主要基準と3つの副次基準､ 長期予防療法開始に関する5つの推奨､ および間欠的予防療法開始に関する6つの推奨について合意が得られた｡

SBPT主要基準

• 重要部位または臓器における､ 生命を脅かす出血
• 自然発生性･反復性､ または軽微な外傷後に生じる重度出血
• 血友病性関節症の発症
• 慢性滑膜炎の存在
• ヘモグロビン値に影響する月経過多

長期予防療法開始基準

• 残存凝固因子活性3 IU/dL未満の患者
• 残存凝固因子活性3 IU/dL超であってもSBPTを有する患者
• 頭蓋内出血後で､ 再発リスクを個別に評価した上で必要と判断される患者
• 恒常的な出血傾向増加を来す併存疾患または併用薬を有する症例
• 重度出血または関節症の危険因子を有する場合

結論

日常診療適用可能なコンセンサス

著者らは､ ｢非重症血友病患者におけるSBPTの基準と予防療法開始に関し､ 日常診療に適用可能なコンセンサスが得られた｣ と報告している｡