Kircikらは､ 外用ステロイド薬に不応･不耐性の中等度~重度アトピー性皮膚炎 (AD) 患者に対する経口ブルトン型チロシンキナーゼ (BTK) 阻害薬rilzabrutinib (800mg/日 [400mgを1日2回] または1,200mg/日 [400mgを1日3回] の2つの用量レジメンコホート) の有効性および安全性を､ プラセボを対照として第Ⅱ相二重盲検無作為化比較試験 (プルーフ･オブ･コンセプト試験) で評価した｡ その結果､ 主要評価項目であるベースラインから16週時までのEASIスコアの変化率で､ rilzabrutinib群とプラセボ群に有意差は認められず (最小二乗平均の差 : 800mg群 -6.3％､ p=0.62､ 1200mg群 -3.9％､ p=0.67)､ 重要な副次評価項目であるIGAスコア0または1の達成､ EASI-75の達成､ PP-NRS*の4ポイント以上の低下でも有意な改善は認められなかった｡ 一方で､ PP-NRSの週平均絶対値および相対値の変化において､ rilzabrutinib群で改善傾向が示された (絶対的変化 : 最小二乗平均差 800mg群 -1.51､ 名目p=0.07､ 1200mg群 -1.24､ 名目p=0.06､ 相対的変化 : 同 800mg群 -21.98%､ 名目p=0.04､ 1200mg群 -19.77%､ 名目p= 0.03)｡ 安全性プロファイルは良好であった｡

＊Peak Pruritus Numerical Rating Scale (PP-NRS) : 患者が1日のうち最も強く感じた痒みを0 (痒みなし) ~10 (最強の痒み) で自己評価する指標｡ 臨床試験では4ポイント以上の低下 (改善) が臨床的に意義のある改善とされる

📘原著論文

Efficacy and safety of rilzabrutinib in patients with moderate-to-severe atopic dermatitis: 16-week results from a proof-of-concept phase II clinical trial. Br J Dermatol. 2025 Aug 18;193(3):424-433. PMID: 40317187

👨‍⚕️HOKUTO監修医コメント

本研究の限界として､ 被験者の人種的多様性の欠如､ 小規模なサンプルサイズ､ および16週間という短期間の治療により長期的な効果の評価が困難であった点が挙げられます｡

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