Mathieuらは､ 欧州8ヵ国において3~9週間前に1型糖尿病と診断された5~25歳の患者117例を対象に､ 抗胸腺細胞グロブリン (ATG) の最小有効用量を多施設共同第Ⅱ相二重盲検プラセボ対照無作為化用量設定試験MELD-ATGで検討した｡ その結果､ β細胞のインスリン分泌能の指標であるC-ペプチド濃度の12ヵ月時における2時間混合食負荷試験中の曲線下面積 (AUC) から算出したln (AUC C-peptide＋1) 平均値は､ プラセボ群が0.411 (標準偏差 [SD] 0.032)nmol/L/分 に対して､ ATG 2.5mg/kg群では0.535 (SD 0.032) nmol/L/分であり (p=0.0028)､ ATG 0.5mg/kg群では0.513 (SD 0.032) nmol/L/分であった (p=0.014)｡ サイトカイン放出症候群はATG 2.5mg/kg群で33％､ 0.5mg/kg群で24％､ プラセボ群で0%､ 血清病はそれぞれ82％､ 32％､ 0%で認められた｡ 

📘原著論文

Minimum effective low dose of antithymocyte globulin in people aged 5-25 years with recent-onset stage 3 type 1 diabetes (MELD-ATG): a phase 2, multicentre, double-blind, randomised, placebo-controlled, adaptive dose-ranging trial. Lancet. 2025 Sep 27;406(10510):1375-1388. PMID: 40976248

👨‍⚕️HOKUTO監修医コメント

MELD-ATG試験は小児を含む革新的デザインで有望な結果を示しましたが､ 低用量群のデータ不足､ デザイン上の制約､ 参加者の偏り､ 完全な盲検化の困難などの限界があり､ β細胞保護には追加戦略が必要と考えられます｡

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N Engl J Med. 2025 Sep 4;393(9):858-868.