Höchsmannらは､ 臨床的に意義のある血球減少を伴う中等症再生不良性貧血 (AA) を対象に､ 1次治療としてのシクロスポリンA (CSA) へのエルトロンボパグ追加 (以下､ エルトロンボパグ + CSA) をCSAへのプラセボ追加 (以下､ プラセボ + CSA) と比較する無作為化比較試験EMAAを実施した｡ その結果､ 24週時の全奏効率 (ORR) は､ プラセボ + CSA群と比べて､ エルトロンボパグ + CSA群で有意に高く､ CSAへのエルトロンボパグ追加によるORR改善が示された｡ 試験結果はBlood誌に発表された｡

📘原著論文

Eltrombopag plus cyclosporine A for moderate aplastic anemia (EMAA): a placebo-controlled, double-blind, phase 3 trial. Blood. 2026 Aug 18. Online ahead of print. PMID: 42611779

👨‍⚕️HOKUTO監修医コメント

プラセボ + CSA群で24週時点にCR未達の患者にはエルトロンボパグが追加されたため､ 治療成功生存期間 (FFS) などの長期的な群間差を純粋に比較することが困難です｡

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背景

中等症AAの至適治療に一定の見解なし

エルトロンボパグとウマ抗ヒト胸腺細胞免疫グロブリン (hATG) およびシクロスポリンA (CSA) の併用療法は､ 造血幹細胞移植の適応とならない重症AAに対する標準治療である｡一方､ 中等症AAの至適治療については一定の見解が得られていない｡

そこで本試験では､ 治療を要する血球減少を伴う中等症AA患者を対象に､ 1次治療としてCSAへのエルトロンボパグ追加をプラセボ追加と比較した｡

研究デザイン

血球減少を伴う中等症AA85例を無作為化

本試験は､ 研究者主導の多施設共同二重盲検第Ⅲ相無作為化比較試験である｡ 対象は臨床的に意義のある血球減少を伴う中等症AA患者で､ 1次治療として以下の2群に無作為化された｡

• エルトロンボパグ + CSA群 (41例)
• プラセボ + CSA群 (44例)

主要評価項目は24週時の部分奏効 (PR) と完全奏効 (CR)を含む全奏効率 (ORR) であった｡ 副次評価項目は再発率と治療成功生存期間 (FFS) であり､ 主要評価項目は24週時に奏効評価が可能であった75例で解析された｡

24週時の奏効評価と盲検解除の後､ プラセボ群のうちCRに至らなかった患者は､ CSAを継続したうえでエルトロンボパグの追加投与に切り替えられた｡

結果

24週ORRはエルトロンボパグ併用群で71.4%と有意に高い

主要評価項目である24週時のORRは､ プラセボ + CSA群の42.5% (95%CI 28.5-57.8%)に対して､ エルトロンボパグ + CSA群では71.4% (95%CI 54.8-83.8%) と有意に高かった (p=0.011､ Fisherの正確検定)｡

切り替え例でも48週までのORRは73.5%

盲検解除後にエルトロンボパグ + CSAに切り替えられた群では､ 48週までのORRが73.5%に達した (p=0.009､ McNemar検定)｡

再発率とFFSは有意差なし

再発率とFFSについては､ 両群間に有意差は認められなかった｡ エルトロンボパグの忍容性は良好で､ 新規の安全性の懸念は認められなかった｡

結論

中等症AAの1次治療でCSAへのエルトロンボパグの上乗せ効果示す

著者らは､ ｢中等症AAの1次治療としてCSAにエルトロンボパグを追加することで､ 24週時の3系統の血液学的奏効が有意に改善したほか､ 24週間のCSA単剤治療でCRが得られなかった患者への追加投与でもORRが有意に改善した｣と報告している｡