Fengらは､ 血友病A患児に用いる組換え型血液凝固第VIII因子製剤 (rFVIII) の有効性と安全性を､ 研究16件 (患者計1,145例) の系統的レビューで検討した｡ その結果､ オクトコグ･アルファが高力価インヒビターの発現率が最も低く (12.7％ [95％CI 5.3-24.5％] )､ 治療関連の有害事象も少ない (14.5％ [95％CI 6.5-26.7％] ) ことが明らかになった｡ 

📘原著論文

Efficacy and Safety of Recombinant Factor VIII in Previously Untreated and Previously Treated Children with Hemophilia A: A Systematic Review. Adv Ther. 2025 May;42(5):2019-2039.

👨‍⚕️HOKUTO監修医コメント

昨今のメタ解析には､ 患者数が組み入れ研究の平均的な患者数の10-20倍といった研究が1､ 2件組み込まれることが増えてきましたが､ 今回組み入れられた16の研究のサンプルサイズはいずれも60-100例程度で､ バランスが取れています｡

関連コンテンツ

血友病 総説 ｢何が分かる？｣

Haemophilia. Lancet. 2025 Mar 1;405(10480):736-750.

血友病Aの新遺伝子治療､ 年率換算出血率ゼロ

N Engl J Med. 2025 Jan 30;392(5):450-457.