McDonaldらは､ 10歳以上の進行期デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) 患者に対する同種心臓由来細胞治療deramiocelの3ヵ月ごとの外来静脈投与の有用性･安全性を第Ⅲ相のプラセボ対照無作為化比較試験 (HOPE-3) で検討した｡ その結果､ 主要評価項目である12ヵ月時の上肢機能評価PUL2.0総スコアのベースラインからの変化率は､ 最小二乗平均でderamiocel群がプラセボ群を4.55㌽上回った｡ 安全性プロファイルはプラセボと同程度であった｡ 試験結果はLancet誌に発表された｡

📘原著論文

Deramiocel heart-derived cellular therapy in advanced Duchenne muscular dystrophy (HOPE-3): a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet. 2026 Jul 29:S0140-6736(26)01385-1. Online ahead of print. PMID: 42526472

👨‍⚕️HOKUTO監修医コメント

本試験の評価はHOPE-2試験の結果を踏まえて12ヵ月時点までであり､ 対象も10歳以上の進行期DMD患者106例に限られるため長期的な心機能や生命予後への効果は評価されていません｡

関連コンテンツ

ビルテプソ点滴静注250mg

ビルトラルセン

【NEJM】筋強直性ジストロフィー1型に初の核酸医薬

海外ジャーナルクラブ : N Engl J Med. 2026;394(8):763-772.

背景

同種心臓由来細胞治療deramiocelのDMDへの有効性･安全性を第Ⅲ相で評価

デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) は骨格筋と心筋を侵すX連鎖性遺伝性疾患であり､ 進行性のミオパチーと心筋症により歩行能力喪失と早期死亡に至る｡

同種心筋由来細胞治療deramiocelは､ DMDを対象とした第Ⅰ/Ⅱ相試験で心機能と骨格筋機能を改善した｡ 本試験 (HOPE-3) は､ 進行期DMDでのderamiocelの有効性･安全性を評価し､ HOPE-2試験の知見を裏づけることを目的に行われた｡

研究デザイン

10歳以上の進行期DMD患者を無作為化

第Ⅲ相の多施設共同二重盲検プラセボ対照の無作為化比較試験であり､ 対象は10歳以上のDMD患者とした｡ 139例がスクリーニングされ､ 106例が1:1で無作為化されintention-to-treat (ITT) 集団に組み入れられた｡

• deramiocel群 (54例)*
• プラセボ群 (52例)*

*治験薬は3ヵ月ごとに外来で静脈内投与

主要評価項目は､ 12ヵ月時のPUL2.0**総スコアのベースラインからの変化率とし､ 骨格筋機能と心機能も12ヵ月時点で評価した｡

**PUL2.0: 上肢の運動機能を評価する尺度Performance of the Upper Limb 2.0

結果

12ヵ月時の上肢機能低下を4.55㌽抑制

主要評価項目は､ deramiocel群でプラセボ群に対し有意な改善を示した｡

12ヵ月時のPUL2.0総スコアの変化率

最小二乗平均でderamiocel群がプラセボ群を4.55㌽上回る (95%CI 0.47-8.63㌽､ p=0.029)

安全性はプラセボと同程度

安全性プロファイルは､ deramiocel群でプラセボ群と同程度であった｡

結論

変異型を問わない治療法として期待

著者らは､ ｢deramiocelは進行期DMD患者の疾患進行を安全に遅らせ､ 骨格筋機能維持に寄与した｡ また､ deramiocelは基礎となる遺伝学的病変の詳細に依存しないDMD治療として有望である｣ としている｡