海外ジャーナルクラブ
16日前
Shneiderらは、 16~45歳のFUS遺伝子変異による筋萎縮性側索硬化症 (ALS) 患者およびALSと診断されていないFUS変異保因者*の12例を対象に、 FUS pre-mRNAを標的とするアンチセンスオリゴヌクレオチド製剤であるjacifusenの髄腔内への用量漸増投与 (20-120mg/月) **による安全性および有効性を、 米国およびスイスの多施設共同非盲検症例集積研究で評価した。 その結果、 最も多く認められた有害事象は背部痛 (6例)、 頭痛 (4例)、 悪心 (3例)、 腰椎穿刺後頭痛 (3例) であり、 軸索損傷および神経変性のバイオマーカーであるCSF中のニューロフィラメント軽鎖 (NfL) 濃度は、 治療開始6ヵ月時に最大82.8%低減した。 また、 ほとんどの参加者で筋萎縮性側索硬化症の機能評価スケール改訂版 (ALSFRS-R) 評価による機能低下が持続したが、 1例は10ヵ月時これまでにない客観的な機能回復を示し、 別の1例は無症候性のままで筋電図異常の改善が認められた。
臨床的有効性の解釈が難しいですが、 Lancet特有のInterpretationには 「The findings suggest possible efficacy of jacifusen for treating FUS-ALS」 と記載されるに留まっています。
sigma-1受容体作動薬pridopidine、 ALSの進行抑制せず
金ナノ結晶の経口懸濁液CNM-Au8、 ALSの進行抑制せず
編集・作図:編集部、 監修:所属専門医師。各領域の第一線の専門医が複数在籍。最新トピックに関する独自記事を配信中。
編集・作図:編集部、 監修:所属専門医師。各領域の第一線の専門医が複数在籍。最新トピックに関する独自記事を配信中。