Chandlerらは､ 血友病A患者に対する血液凝固第Ⅷ因子製剤オクトコグ アルファ*の実臨床での有効性を､ 米国血栓止血ネットワーク (ATHN) データセットを用いて後ろ向きに解析した｡ その結果､ 2010年1月1日~20年10月31日にオクトコグ アルファによる治療を受け､ 出血率データが得られた血友病A患者270例における平均年間出血率 (ABR) は0.59 (標準偏差 2.22) と低く､ 12ヵ月超の治療を受けた患者の70％超で出血が認められなかった｡ 2022年4月30日をデータカットオフとした2回目の解析 (対象患者 354例) では､ 他治療からオクトコグ アルファへ切り替えたサブグループでもABRは低値を示し､ このなかには代表性が低い青年期の患者22例 (平均ABR 0.83)､ 抗血液凝固第IXa/X因子ヒト化二重特異性抗体エミシズマブの治療歴がある患者17例 (平均ABR 0.17) が含まれていた｡ 

＊本邦では発売中止となり現時点で流通しておらず｡ 後継としてオクトコグ ベータ が承認され発売されている｡

📘原著論文

Effectiveness of Octocog Alfa (BAY 81-8973) to Treat People With Haemophilia A Enrolled in the ATHNdataset, Including Under-Represented Subgroups. Eur J Haematol. 2025 Aug 6. Online ahead of print. PMID: 40770897

👨‍⚕️HOKUTO監修医コメント

本解析はリアルワールドデータ (RWD) に基づくため､ 自己申告や医師の入力に起因するバイアス､ 出血イベントの過少報告､ データ入力のばらつき､ サブグループにおける症例数の限界､ ならびに選択バイアスがlimitatonとなります｡

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