Rosasらは､ 若年性限局性強皮症治療において､ ミコフェノール酸モフェチル (MMF) とメトトレキサート (MTX) を比較し､ MMFの有用性を検証した｡ その結果､ MTX単剤､ MMF単剤､ 両剤併用群のすべてで疾患活動性の有意な低下が示され､ 再燃率には有意差がなかった｡ 一方で､ 安全性においては､ MTX群はMMF群と比較して､ 疲労､ 悪心が有意に高頻度であり､ 忍容性はMMFで良好であることが示された｡ 試験結果はJAMA Dermatol誌に発表された｡ 

📘原著論文

Methotrexate and Mycophenolate Mofetil and Clinical Response in Juvenile Localized Scleroderma. JAMA Dermatol. 2026 Jan 28:e255662. Online ahead of print. PMID: 41604178

👨‍⚕️HOKUTO監修医コメント

副作用に関する情報は臨床面接を通じて収集されています｡ 今後の研究では､ 保護者や介護者が確立された検証済みの患者報告アウトカム指標を用いて､ 症状の頻度や重症度を直接報告することが望まれます｡

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ミコフェノール酸モフェチル

背景

MMFの効果は､ MTXと同等の可能性

現在､ 若年性限局性強皮症に対して米食品医薬品局 (FDA) が承認した治療法は存在せず､ 第一選択薬としてはメトトレキサート (MTX) が一般的である｡ ミコフェノール酸モフェチル (MMF) はMTXと同等の臨床効果を示す可能性があり､ 忍容性やアドヒアランスの面でのメリットも示唆されている｡ そこで本研究では､ 若年性限局性強皮症患者におけるMTXとMMFの効果を比較することとした｡

研究デザイン

疾患活動性を各薬剤の単独群および併用群の3群で比較

本研究は､ 18歳未満で発症し21歳未満で若年性強皮症全国レジストリに登録された若年性限局性強皮症診断患者を対象とした､ 後ろ向きコホート研究である｡ 対象患者は､ 主治医の判断によりMTX単剤､ MMF単剤､ または両剤併用のいずれかを受けていた｡

評価項目には､ 限局性強皮症皮膚評価ツールによる疾患活動性を用いた｡

結果

全群で疾患活動性が低下し､ 再燃率にも有意差なし

114例が対象となり､ 治療の内訳はMTX 群68例､ MMF群28例､ 併用群18例であった｡ MMF群は疾患期間が長いという特徴があった｡

混合効果モデルでは､ 3群すべてで疾患活動性の有意な低下が示された (β=-0.14､ 95%CI -0.62~0.33)｡ また､ カプランマイヤー解析では､ 再燃率に有意差は認められなかった｡

MTXでは疲労､ 悪心が高頻度

MTX群は､ MMF群と比較して疲労 (47% vs 11%､ p=0.001)､ 悪心 (60% vs 7%､ p=0.001) が有意に高頻度であった｡

結論

MMFは若年性限局性強皮症治療の第一選択となる可能性

著者らは､ ｢MMFは､ MTXと同等の疾患活動性低下効果を示し､ 再燃率も同程度であり､ 忍容性はより良好であった｡ MMFは若年性限局性強皮症治療の第一選択となる可能性が示唆され､ 今後､ 前向きの無作為化非劣性試験が求められる｣ と報告している｡