Fathiらは､ 導入化学療法適応の未治療急性骨髄性白血病 (AML) 成人患者に対するベネトクラクス＋アザシチジン (VEN＋AZA) 併用療法について､ 導入化学療法を対照に第Ⅱ相の無作為化比較試験 (PARADIGM)で検討した｡ その結果､ VEN＋AZA群での無イベント生存期間 (EFS) 中央値は14.5ヵ月で､ 導入化学療法群の6.2ヵ月に比べて有意に延長した｡ 試験結果はNEJM誌に発表された｡

📘原著論文

Azacitidine-Venetoclax or Induction Chemotherapy for Acute Myeloid Leukemia. N Engl J Med. 2026;395(9):845-858. PMID: 42685316.

👨‍⚕️HOKUTO監修医コメント

中央盲検判定を行っていないことによる評価バイアスと､ アカデミック施設に限定したことによる選択バイアス･一般化可能性の制限が主なlimitationです｡

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背景

AML導入化学療法は有効性と副作用負担のトレードオフが課題

急性骨髄性白血病 (AML) の治癒を目指す治療では､ 導入化学療法が長らく主要な位置を占めてきたが､ 重篤な副作用や多くの医療資源を要する｡ 一方､ 導入化学療法の適応がない患者には､ 脱メチル化薬とベネトクラクスの併用が､ 有効性と安全性の観点から標準治療となっている｡

研究デザイン

導入化学療法適応の未治療AML成人をVEN＋AZA群･導入化学療法群に無作為化

多施設共同の第Ⅱ相試験で､ 導入化学療法適応の未治療AML成人患者を､ 以下2群に1:1で無作為に割り付けた｡ コアバインディングファクター融合遺伝子を有する患者､ FLT3遺伝子変異を有する患者､ NPM1遺伝子変異を有する患者 (60歳以上を除く) は除外した｡

• ベネトクラクス＋アザシチジン

(VEN＋AZA) 群 : 86例

• 導入化学療法群 : 86例

主要評価項目は､ 無イベント生存期間 (EFS)とした｡

結果

EFSはVEN＋AZAで有意に延長

無作為化された172例の年齢中央値は64歳で､ 72％がEuropean LeukemiaNet (ELN) 2022リスク分類の予後不良群であった｡

追跡期間中央値21.9ヵ月時点で､ EFSは導入化学療法群と比べてVEN＋AZA群で有意に延長した｡

EFS中央値

• VEN＋AZA群 : 14.5ヵ月

(95%CI 10.4-24.4ヵ月)

• 導入化学療法群 : 6.2ヵ月

(95%CI 4.1-10.1ヵ月)

HR 0.57 (95%CI 0.39-0.84､ p=0.002)

Grade3以上の感染症･出血の発生頻度はVEN＋AZA群で低い

Grade3以上の感染症および出血は､ VEN＋AZA群で発生頻度が低かった｡

Grade3以上の感染症

• VEN＋AZA群 : 28% (95%CI 19-39%)
• 導入化学療法群 : 41% (95%CI 30-52%)

Grade3以上の出血

• VEN＋AZA群 : 2% (95%CI 0.3-8%)
• 導入化学療法群 : 12% (95%CI 6-20%)

結論

VEN＋AZAは導入化学療法適応患者にも新たな治療選択肢となり得る

著者らは､ ｢導入化学療法適応AML患者において､VEN＋AZAは導入化学療法と比較して有意に長いEFSをもたらした｣と報告している｡

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