本剤を添付の溶解液５ｍＬで溶解し、２〜４ｍＬ／分の速度で緩徐に静脈内に注射する。

定期的に投与する場合、通常、１回４０国際単位／ｋｇを隔週投与するが、患者の状態に応じて１回４０国際単位／ｋｇを週１回投与することができる。

急性増悪時に投与する場合、通常、１日目に１回４０国際単位／ｋｇ、２日目に１回２０国際単位／ｋｇ、３日目以降は１日１回１５国際単位／ｋｇを投与する。

（用法及び用量に関連する注意）

７．１．　定期的に投与する場合の投与頻度は、血小板数、臨床症状、前治療の投与頻度等により決定すること。

７．２．　急性増悪時に投与する場合、投与期間は、血小板数、臨床症状等により決定し、漫然と投与を継続しないこと〔１７．１．１参照〕。

先天性血栓性血小板減少性紫斑病。

次の副作用があらわれることがあるので、観察を十分に行い、異常が認められた場合には、投与を中止するなど、適切な処置を行うこと。

１１．１．　重大な副作用

１１．１．１．　ショック、アナフィラキシー（頻度不明）。

１１．２．　その他の副作用

１）．　血液：（２％未満）血小板増加症。

２）．　消化器：（２〜５％未満）悪心、（２％未満）便秘、腹部膨満。

３）．　精神神経系：（２％未満）頭痛、傾眠、浮動性めまい。

４）．　臨床検査：（２％未満）ＡＤＡＭＴＳ１３活性異常。

５）．　その他：（２〜５％未満）熱感、（２％未満）疲労。

本剤の成分に対し重篤な過敏症の既往歴のある患者。

８．１．　本剤の投与は、血液疾患や血液凝固異常症の治療に十分な知識及び経験を持つ医師の監督のもとで開始すること。

８．２．　本剤の在宅自己注射は、医師がその妥当性を慎重に検討し、患者又はその家族が適切に使用可能と判断した場合にのみ適用すること。本剤を在宅自己注射で処方する際には、使用方法等について、患者又はその家族に教育を十分に実施した後、在宅にて適切な治療が行えることを確認した上で、医師の管理指導のもとで実施すること。また、患者又はその家族に対し、本剤の注射により発現する可能性のある副作用等についても十分に説明し、在宅自己注射後に何らかの異常が認められた場合は、速やかに医療機関へ連絡するよう指導すること。在宅自己注射適用後、本剤による副作用が疑われる場合や在宅自己注射の継続が困難な状況となる可能性がある場合には、直ちに投与を中止させ、医師の管理下で慎重に観察するなど、適切な対応を行うこと。なお、使用済みの注射器を再使用しないように患者に注意を促し、安全な廃棄方法について指導すること。

（特定の背景を有する患者に関する注意）

（妊婦）

妊婦又は妊娠している可能性のある女性には、治療上の有益性が危険性を上回ると判断される場合にのみ投与すること。

（授乳婦）

治療上の有益性及び母乳栄養の有益性を考慮し、授乳の継続又は中止を検討すること。

（適用上の注意）

１４．１．　薬剤調製時の注意

１４．１．１．　他の製剤と混合しないこと。

１４．１．２．　本剤及び添付溶解液のバイアルが室温に戻っていることを確認すること。

１４．１．３．　本剤及び添付溶解液のバイアルキャップを外した後、ゴム栓を消毒し、必ずゴム栓中央部分に添付の専用溶解器（薬液用両刃針）を刺し、溶解すること（薬液濃度は３００国際単位／ｍＬとなる）。

１４．１．４．　薬液の調製後は３時間以内に使用する（また、溶解後３時間以内に使用しなかった場合は廃棄する）。

１４．１．５．　本剤の１回の投与につき複数バイアルを要する場合には、バイアルごとに新たな添付の専用溶解器（薬液用両刃針）を使用して溶解する（使用済みの専用溶解器（薬液用両刃針）は再使用せずに廃棄する）。

１４．１．６．　薬液は添付の専用溶解器（薬液用両刃針）を使用してバイアルからシリンジに移すこと。

１４．２．　薬剤投与時の注意

沈殿や変色が認められるものは使用しないこと。

１４．３．　薬剤交付時の注意

患者又はその家族に対し、次の点に注意するように指導すること〔２０．１、２０．２参照〕。

・　直射日光を避けるため、外箱に入れて保管すること。また、凍結を避けて２〜８℃で冷蔵保存すること。

・　やむを得ず冷蔵保存できない場合には、室温で使用期限を超えない範囲で最長６ヵ月間保存することができるが、再び冷蔵庫に戻さないこと。

（取扱い上の注意）

２０．１．　凍結を避け、２〜８℃で冷蔵保存すること（やむを得ず冷蔵保存できない場合には、凍結を避け、室温で使用期限を超えない範囲で最長６ヵ月間保存することができるが、再び冷蔵庫に戻さないこと）〔１４．３参照〕。

２０．２．　直射日光を避けるため、外箱に入れて保存すること〔１４．３参照〕。

１５．１．　臨床使用に基づく情報

１５．１．１．　本剤の投与により患者の血中にＡＤＡＭＴＳ１３に対するインヒビター発現するおそれがあり、本剤の効果が得られない可能性がある。国際共同臨床試験において、本剤に対する中和抗体（インヒビター）を発現した患者は認められなかった。本剤が投与された先天性血栓性血小板減少性紫斑病患者７６名中１７名にて、ＡＤＡＭＴＳ１３に対する低力価の結合抗体が認められたが、有効性及び安全性への臨床的な影響はなく、抗体価の経時的増加も認められなかった。

１５．１．２．　本剤と中和抗体（インヒビター）発現との因果関係は確立していないが、海外製造販売後において、ＡＤＡＭＴＳ１３に対する中和抗体（インヒビター）を発現した小児の先天性血栓性血小板減少性紫斑病患者１名で死亡が認められたとの報告がある。

（保管上の注意）

２〜８℃で保存。