通常、セピアプテリンとして、次の用量を１日１回食後又は食事とともに経口投与する。

なお、忍容性が認められない場合、６カ月以上２歳未満では１日７．５ｍｇ／ｋｇまで、２歳以上では１日２０ｍｇ／ｋｇまでの範囲で適宜減量すること。

１）．　０カ月以上６カ月未満：１日量７．５ｍｇ／ｋｇ。

２）．　６カ月以上１歳未満：１日量１５ｍｇ／ｋｇ。

３）．　１歳以上２歳未満：１日量３０ｍｇ／ｋｇ。

４）．　２歳以上：１日量６０ｍｇ／ｋｇ。

（用法及び用量に関連する注意）

フェニルアラニン水酸化酵素の残存活性の程度等によっては本剤に対する反応性を示さない場合があり、本剤による血中フェニルアラニン濃度の低下作用は、通常、投与開始から２〜４週間程度で認められるため、投与開始後２〜４週間を目処に血中フェニルアラニン濃度を確認し、血中フェニルアラニン濃度が低下しない場合は本剤の投与を中止すること〔１７．１．１、１７．１．２参照〕。

フェニルケトン尿症。

（効能又は効果に関連する注意）

ＢＨ４欠損症に対する本剤の有効性及び安全性は確立していない。

次の副作用があらわれることがあるので、観察を十分に行い、異常が認められた場合には投与を中止するなど適切な処置を行うこと。

１１．２．　その他の副作用

１）．　消化器：（５〜１０％未満）下痢、変色便、（１〜５％未満）嘔吐、悪心、上腹部痛、便秘、腹痛、鼓腸、腹部不快感、腹部膨満、消化不良、軟便。

２）．　中枢神経系：（５〜１０％未満）頭痛、（１〜５％未満）浮動性めまい。

３）．　一般・全身障害および投与部位の状態：（１〜５％未満）疲労。

４）．　精神障害：（１〜５％未満）不安。

５）．　皮膚および皮下組織障害：（１〜５％未満）斑状丘疹状皮疹。

６）．　腎および尿路障害：（１〜５％未満）着色尿。

７）．　代謝および栄養障害：（１〜５％未満）食欲減退。

８）．　臨床検査：（１〜５％未満）血中フェニルアラニン濃度低値［血中フェニルアラニン濃度が３５μｍｏｌ／Ｌ未満］。

本剤の成分に対し過敏症の既往歴のある患者。

８．１．　定期的に血中フェニルアラニン濃度を測定し、血中フェニルアラニン濃度を適切に管理すること。

８．２．　本剤投与により低フェニルアラニン血症に至るおそれがあるため、血中フェニルアラニン濃度が管理目標の範囲を下回る場合は、食事からのタンパク摂取量を増加させ、必要に応じて本剤の減量又は投与中断も検討すること〔９．１．１参照〕。

（特定の背景を有する患者に関する注意）

（合併症・既往歴等のある患者）

９．１．１．　食事摂取不良等により栄養状態不良の患者：低フェニルアラニン血症の発現に注意すること〔８．２参照〕。

９．１．２．　サプロプテリン塩酸塩に対し過敏症の既往歴のある患者：過敏症の発現に注意すること。

１０．２．　併用注意：

１）．　ジヒドロ葉酸還元酵素阻害薬（メトトレキサート、プララトレキサート、ペメトレキセド等）［本剤の有効性が減弱する可能性があるため、血中フェニルアラニン濃度を確認し、必要に応じて食事からのタンパク摂取量を調節すること（これらの薬剤がジヒドロ葉酸還元酵素を阻害するため、ジヒドロビオプテリン（ＢＨ２）のＢＨ４への代謝が阻害される可能性がある）］。

２）．　サラゾスルファピリジン、スルファメトキサゾール含有製剤［本剤の有効性が減弱する可能性があるため、血中フェニルアラニン濃度を確認し、必要に応じて食事からのタンパク摂取量を調節すること（これらの薬剤がセピアプテリン還元酵素を阻害するため、本剤のＢＨ２への代謝が阻害されることで、ＢＨ４の生成が阻害される可能性がある）］。

３）．　レボドパ含有製剤［興奮性、易刺激性が生じることがあるので、このような症状が認められた場合には、本剤の減量を検討するなど慎重に投与すること（併用により相加的にカテコールアミンの産生が増加する可能性がある）］。

４）．　硝酸剤及びＮＯ供与剤（ニトログリセリン、硝酸イソソルビド等）、ＰＤＥ５阻害剤（シルデナフィルクエン酸塩、タダラフィル等）［これらの薬剤の血圧低下作用が増強される可能性があるため、血圧等の患者の状態を観察しながら慎重に投与すること（ＢＨ４は一酸化窒素合成酵素の補酵素として機能するため、併用により一酸化窒素を介した血管弛緩作用を増強させる可能性がある）］。

患者の状態を観察しながら慎重に投与すること（一般に生理機能が低下していることが多い）。

（授乳婦）

治療上の有益性及び母乳栄養の有益性を考慮し、授乳の継続又は中止を検討すること（本剤のヒト母乳中への移行は不明であるが、サプロプテリンを用いた動物実験において、テトラヒドロビオプテリン（ＢＨ４）は乳汁中へ移行することが報告されている）。

（適用上の注意）

１４．１．　薬剤交付時の注意

１４．１．１．　本剤は再分包せず、分包品のまま交付すること。

１４．１．２．　患者に次の服用方法を説明すること。

・　本剤は顆粒のまま服用せず、水若しくはリンゴジュース又は柔らかい食べ物（リンゴソース又はイチゴジャム）に混ぜて服用すること。

・　体重１６ｋｇ以下の患者は、本剤を使用する場合は１包あたり９ｍＬの水又はリンゴジュースを本剤に加えて均一に混ぜ、指示された量を経口投与用シリンジで量り取り、服用すること。

・　体重１６ｋｇを超える患者は、本剤を使用する場合１包あたり１０ｍＬの水又はリンゴジュースを本剤に加えて混ぜ服用、又は服用する全量を大さじ２杯分の柔らかい食べ物（リンゴソース又はイチゴジャム）に混ぜて服用することもできる。

・　本剤を水などと混合した後は、２５℃以下で保存した場合は６時間以内、冷蔵（２〜８℃）で保存した場合は２４時間以内に服用する（保存後に服用する場合は、再度混合してから服用する）。

・　混合後の残薬は廃棄すること。

（保管上の注意）

室温保存。

（保険給付上の注意）

本剤は新医薬品であるため、厚生労働省告示第１０７号（平成１８年３月６日付）に基づき、２０２７年３月末日までは、投薬は１回１４日分を限度とされている。