小児の脂質異常症は心血管疾患のリスクを高める。生活習慣の改善や薬物療法が効果を発揮している。スタチンや胆汁酸分泌抑制薬、エゼチミブが基本治療で、家族性高コレステロール血症の小児にはPCSK9阻害剤が承認された。ANGPTL3阻害剤も有望視されている。インクリシラン、ベンペド酸、ロミタピドなども小児臨床試験中である。

小児脂質異常症の治療には進歩があり、薬物療法が効果を示している。特に家族性高コレステロール血症に対するPCSK9阻害剤の承認は重要だが、高トリグリセリド血症の治療は遅れている。今後も研究が必要である。