新薬含む22剤を承認

医薬品医療機器総合機構 (PMDA) は､ 2025年3月に22種類の医薬品が厚生労働省から承認を受けたと発表した (うち新規有効成分7剤)｡

アコラミジス

アコラミジス (ビヨントラ®) は90%超の安定化作用を有する次世代のトランスサイレチン (TTR) 四量体安定化薬で､ トランスサイレチン型心アミロイドーシス (ATTR-CM) の根本原因である ｢レスキュー変異｣ TTR 遺伝子 (T119M) を模倣することでアミロイド線維形成を阻害し､ 疾患進行を抑制する｡ ATTR-CMに対する経口治療薬として､ 国内で初めて承認された｡

今回の承認は､ 国際第III相試験ATTRibute-CMおよび国内第III相非盲検試験の結果に基づく｡ 国内試験では25例中22例が30ヵ月間の治療を完了し､ 主要評価項目である6分間歩行距離や死亡率､ 心血管関連入院頻度において良好な結果を示した｡ 死亡例は報告されず､ 心血管関連入院頻度は0.13/人年と､ プラセボ群 (0.45/人年) と比較して低値であった｡

マバカムテン

マバカムテン (カムザイオス®) は､ 心筋ミオシンATPアーゼ活性を抑制する選択的低分子阻害薬であり､ 過剰な心筋収縮を是正することで閉塞性肥大型心筋症 (HCM) の症状を緩和する｡ HCMの病態に直接介入する初の薬剤となる｡

今回の承認は､ 国内第III相試験HORIZON-HCMおよび国際第III相試験EXPLORER-HCMの結果に基づく｡ HORIZON-HCM試験では､ 日本人患者17例を対象に､ 左室心筋重量係数 (LVMI)､ 最大左室壁厚､ 左房容積係数などの構造･機能パラメータが有意に改善した｡ 通常､ 成人には2.5mgを1日1回から開始し､ 状態に応じて適宜増減する｡